Первому ребёнку со СМА из Иркутской области поставят в Москве золгенсму

Первый ребёнок с диагнозом спинальная мышечная атрофия из Иркутской области получит в Москве препарат золгенсма, сообщалось 29 марта на сайте Иркутской областной детской больницы.

Мальчик вместе с мамой уже вылетел в Москву. Препарат вводят в столице из-за трудности его транспортировки: он должен храниться при температуре не выше минус 60 градусов. Лекарство вводится однократно и позволяет остановить необратимый процесс повреждения моторных нейронов и, как следствие, предотвратить полное обездвиживание и невозможность самостоятельного дыхания ребёнка. Одна ампула препарата стоит около 2 миллионов долларов.

«Провести необходимые генетические исследования, один из которых выполнили за рубежом, назначить лечение удалось в кратчайшие сроки. С момента постановки диагноза не прошло и двух месяцев. Напомним, попечительский совет президентского фонда «Круг добра» 4 марта одобрил заявку на швейцарский препарат золгенсма для нашего маленького пациента», - говорится в сообщении.

Сейчас в областной детской больнице готовят документы на патогенетическую терапию с помощью этого препарата для ещё одного пациента со СМА из Братска. Необходимые исследования уже получены. Препарат также купит президентский фонд «Круг добра».

Всего в Иркутской области 20 детей имеют диагноз СМА, 16 из них получают терапию в областной детской больнице препаратами спинраза и эврисди.